Ферментзаместительная терапия при болезни Гоше
На основании позиций доказательной медицины современное лечение болезни Гоше заключается в назначении пожизненной ферментной заместительной терапии (ФЗТ) рекомбинантной глюкоцереброзидазой, которая купирует основные клинические проявления заболевания, улучшая качество жизни больных с болезнью Гоше и не оказывая выраженных побочных эффектов. ФЗТ показана для длительной заместительной ферментотерапии у больных с подтвержденным диагнозом БГ тип 1 без поражения нервной системыили с хроническим поражением нервной системы (БГ тип 3), у которых имеются клинически значимые неневрологические проявления заболевания.
• уменьшение проявлений гиперспленизма;
• прекращение костных кризов;
• регресс патологических изменений пораженных органов и восстановление их функций;
• улучшение показателей физического развития;
• предупреждение необратимого поражения костно-суставной системы;
• улучшение качества жизни больных с БГ.
Глуразим®
МНН: имиглюцераза
Препарат является модифицированной формой бета – глюкоцереброзидазы, полученной рекомбинантным путем. Имиглюцераза замещает недостаток этого фермента, купирует начальные патофизиологические изменения и предотвращает развитие вторичных патологических проявлений заболевания.
Лечение имиглюцеразой приводит к уменьшению размеров селезенки и печени, улучшает или нормализует уровень тромбоцитов в крови, минеральную плотность костей, снижает инфильтрацию костного мозга, а также ослабляет или купирует боль в костях.
Cerezyme®
МНН: имиглюцераза
Производство компания Genzyme, Великобритания, зарегистрирован в РФ с 2001г., синтезируемый клеточной линией, полученной из яичников китайских хомяков. Под действием имиглюцеразы происходит гидролиз гликолипида глюкоцереброзида до глюкозы и церамида по обычному пути метаболизма мембранных липидов.