Позвоните нам8-800 505-89-72Или напишите info@gaucher.ru

Первой европейской страной, на рынке которой появится лекарственный препарат стоимостью 53 тыс. евро за одну дозу, станет Германия. Ожидается, что продажи ЛС для терапии редкого генетического заболевания – дефицита липопротеинлипазы, будут запущены в первой половине будущего года, пишет The Guardian.

Препарат под торговым наименованием Глибера (Glybera) был разработан датской компанией UniQure и получил маркетинговое разрешение Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) в 2012 году. Стоимость полного курса лечения одного пациента составила около 1,1 млн евро. Эксперты фармрынка подчеркивают, что в настоящее время на территории ЛС проживает около 150-200 больных с дефицитом липопротеинлипазы, таким образом, закупка препарата не окажет большого влияния на бюджет национальных систем здравоохранения, даже несмотря на высокую цену ЛС.
Ожидается, что в США новая терапия будет одобрена в 2018 года. Пока препарат продается только на территории Китая.
Фермент липопротеиназа способствует расщеплению жиров, поступающих в организм человека с пищей. Из-за мутации в гене, кодирующем выработку фермента ЛПЛ, у больных он не вырабатывается в нужном количестве. Такие пациенты вынуждены придерживаться очень строгой диеты с резким ограничением жиров. Glybera представляет собой геннотерапевтический препарат на основе аденоассоциированного вируса (AAV), в который встроен здоровый ген ЛПЛ.